碱基编辑技术治愈女孩的恶性白血病

2022-12-11 22:17:00 by 大魔法师

13 岁的 Alyssa 去年五月被诊断患有 T 细胞急性淋巴细胞白血病。T 细胞本是人体免疫系统的重要组成部分，但 Alyssa 的 T 细胞却变得危险并失去控制。她的癌症是恶性的，化疗和骨髓移植都无法治愈。没有实验性的疗法，Alyssa 的唯一选择是死前能不那么痛苦。伦敦儿童医院 Great Ormond Street Hospital 的医生使用了一种实验性的“碱基编辑”(base editing)技术，六个月后她的癌症已经无法检测到。碱基编辑是在六年前发明的，科学家改良了基因编辑工具 CRISPR，能更容易改变遗传代码中 DNA 的个别 “字母”，而不是插入或删除整个基因。在这项研究中，医生和科学家团队从健康捐赠者捐赠的健康 T 细胞开始：第一次碱基编辑关闭了 T 细胞的靶向机制阻止其攻击 Alyssa；第二次剔除了 T 细胞的一种化学标记 CD7；第三次编辑是一个隐形斗篷，防止其被化疗药物杀死。碱基编辑的最后阶段是指示修改后的细胞搜寻所有带有 CD7 的 T 细胞，杀死所有癌变的 T 细胞。Alyssa 是碱基编辑技术治疗的第一位病人。

https://news.yahoo.com/editing-revolutionary-therapy-clears-girls-002113324.html

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